L’anemia falciforme è una malattia causata dalla mutazione di un gene dal quale deriva una parte dell’emoglobina del sangue. I globuli rossi delle persone con questa mutazione tendono a perdere la forma tondeggiante per assumerne una a falce, da qui il termine falciforme. I globuli rossi a falce scorrono a fatica nei vasi sanguigni provocando dolori cronici, anemia, danni agli organi. Ora questo difetto genetico può essere corretto con una tecnica di editing del gene, ovvero di modifica genetica.
I fermenti lattici che facevano lo yogurt di un’industria danese si ammalavano per colpa di un virus. Per non correre il rischio di buttare anni di lavoro e quintali di latte, i ricercatori studiarono come sfruttare i naturali sistemi di difesa dei batteri (i fermenti sono batteri) contro l’attacco virale. Nel 2012 trovarono una proteina batterica che riconosce, taglia ed elimina il DNA che i virus impiantano nei fermenti lattici durante l’infezione. La cosa straordinaria è che gli scienziati scoprirono che si può istruire questa proteina a cercare un qualsiasi tratto di DNA. In questo modo si può intervenire su un gene difettoso, tagliarlo, aggiustarlo oppure sostituirlo con un altro. Si possono anche mescolare geni appartenenti a piante o animali diversi. Questa tecnica stupefacente si chiama CRISPR-Cas9, il nome della proteina che la rende possibile. Si chiama anche editing genetico perché, come fa il montatore di un film, può tagliare, sostituire, accorciare tratti di DNA come fossero pezzi di pellicola. Le applicazioni di questa nuova tecnica sono incredibili e in gran parte ancora da esplorare. CRISPR-Cas9 potrebbe individuare ed eliminare il tratto di DNA che il virus HIV, responsabile dell’AIDS, inserisce nel genoma umano. Potrebbe aggiustare le mutazioni maligne dei geni e curare alcuni tipi di tumore oppure guarire malattie degenerative come la distrofia muscolare.
